吡非尼酮的主要适应症是肺纤维化,是肺纤维化特效药,比其他的药效果都要好。吡非尼酮的作用机制尚不完全清楚。可能的途径为:首先,抑制炎症细胞因子合成和释放引起的慢性纤维化和炎症,从而抑制过氧化氢酶等酶的活性,减少活性氧的释放,调节PDGFR-PI3K-Akt信号传导;其次,抑制PARK2介导的细胞和线粒体自噬。两者共同抵抗成纤维细胞分化和增殖,缓解器官纤维化。
在临床试验中吡非尼酮的受试患者在52周的观察期内用力肺活量变化衰减明显比安慰剂组要强很多,在52周观察期结束的时候,安慰剂组的平均用力肺活量变化已经衰减了接近450毫升,而吡非尼酮组衰减了接近250毫升,这个效果是非常不错的。
吡非尼酮原研药已经在中国上市,商品名叫艾思瑞。100毫克54粒的均价为750,一瓶可以吃三天,所以一个月需要10瓶,大概需要7500$左右。而印度的吡非尼酮仿制药一粒就是200毫克,一盒30粒,一个月费用只有原研药的1/5左右。印度Cipla公司是印度知名的大药厂,生产的药品远销欧美和日本,所以印度吡非尼酮仿制药是中国肺纤维化患者的首选。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月12日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212077