美国食品药品监督管理局接受Deciphera关于维姆塞替尼(Vimseltinib)治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）新药申请的优先审评

2024年8月16日，小野药品工业株式会社今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已于美国时间8月14日接受了维姆塞替尼(Vimseltinib)（一种集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂）新药申请（NDA）的优先审评，该药物用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT），由小野的全资子公司DecipheraPharmaceuticals,Inc.开发。

FDA设定的处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期为2025年2月17日。7月中旬，欧洲药品管理局（EMA）已受理维姆塞替尼(Vimseltinib)的上市许可申请（MAA）并已启动EMA的集中审评程序。

“基于MOTION关键性3期研究的积极结果，以及我们近期宣布EMA已开始审评维姆塞替尼(Vimseltinib)的MAA，我们很高兴能在美国启动监管审评程序，并期待与FDA合作，为TGCT患者提供一种新的治疗选择，”DecipheraPharmaceuticals总裁兼首席执行官SteveHoerter表示。

该提交申请得到了关键性3期MOTION研究数据的支持，该研究评估了维姆塞替尼(Vimseltinib)与安慰剂相比，在不适合手术且既往未接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许既往接受过伊马替尼或尼洛替尼治疗）的TGCT患者中的有效性和安全性。在这项研究中，根据盲态独立放射学审查（BIRR）按照实体瘤疗效评价标准1.1版（RECISTv1.1）评估，维姆塞替尼(Vimseltinib)在第25周时的意向治疗（ITT）人群中显示出了具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR），与安慰剂相比（维姆塞替尼(Vimseltinib)组为40%，安慰剂组为0%，p<0.0001）。

此外，与安慰剂相比，维姆塞替尼(Vimseltinib)在所有关键次要终点上也显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。维姆塞替尼(Vimseltinib)的安全性特征是可管理的，MOTION研究的安全性数据与先前公布的维姆塞替尼(Vimseltinib)1/2期临床试验数据一致。

关于MOTION研究

MOTION研究是一项由两部分组成的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，旨在评估维姆塞替尼(Vimseltinib)在不适合手术且既往未接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许既往接受过伊马替尼或尼洛替尼治疗）的TGCT患者中的有效性和安全性。

该研究的主要终点是第25周时意向治疗（ITT）人群中的客观缓解率（ORR），由盲态独立放射学审查（BIRR）根据实体瘤疗效评价标准1.1版（RECISTv1.1）评估，与安慰剂对比。

次要终点包括根据肿瘤体积评分（TVS）的ORR、主动活动范围（ROM）、生理功能、僵硬程度、生活质量和疼痛，均在25周时评估。

该研究包括两个部分。在第1部分中，患者被随机分配接受维姆塞替尼(Vimseltinib)或安慰剂治疗24周。在第2部分中，第1部分随机分配到安慰剂组的患者可以选择接受维姆塞替尼(Vimseltinib)，并且所有患者将在开放标签环境中长期接受维姆塞替尼(Vimseltinib)治疗。

关于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）

TGCT是一种罕见疾病，由集落刺激因子1（CSF1）基因易位引起，导致CSF1过表达，并将集落刺激因子1受体（CSF1R）阳性的炎症细胞募集到病灶中。TGCT是一种罕见的非恶性肿瘤，在关节内部或附近发生。TGCT由CSF1基因失调导致CSF1过度产生引起。TGCT也称为腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS）或色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），后者是TGCT的一种弥漫型。

虽然是良性的，但这些肿瘤可以生长并损伤周围组织和结构，引起疼痛、肿胀和关节活动受限。手术是主要的治疗选择；然而，这些肿瘤容易复发，特别是在弥漫型TGCT中。如果不治疗或肿瘤持续复发，受累关节和周围组织可能发生损伤和退化，可能导致严重的功能障碍。对于一部分不适合手术的患者，全身治疗选择有限，因此需要针对TGCT的新治疗方案。

关于维姆塞替尼(Vimseltinib)

维姆塞替尼(Vimseltinib)是一种在研的口服开关控制酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性且强效地抑制CSF1R。维姆塞替尼(Vimseltinib)是使用Deciphera专有的开关控制激酶抑制剂平台开发的。