类风湿性关节炎新药托珠单抗效果如何？

托珠单抗是一种生物免疫抑制剂，2013年在中国获批用于治疗中到重度活动性类风湿关节炎（RA）的成年患者，并于2016年再次获批用于治疗2岁或2岁以上儿童的全身型幼年特发性关节炎（sJIA），那类风湿性关节炎新药托珠单抗效果如何？

SJIA又称斯蒂尔病（Still’s disease），是在儿童中发病的一种罕见的、可能危及生命的、会导致全身性严重炎症的在儿童中发病的疾病。

托珠单抗是一种白介素-6受体阻断剂，曾于2010年1月8日获美国FDA批准用于治疗患中度至重度活动性风湿性关节炎的成年患者，所述患者对其他已批准药物没有充分应答。

一项由112名SJIA患者参与的国际性、多中心、对照试验证实了托珠单抗的安全性和有效性。这些参与者是用非甾体类抗炎药物和类固醇类药物治疗效果不佳或不能适用这些药物的2-17岁SJIA患者，他们每两周接受一次托珠单抗输液或安慰剂输液治疗。

有疗效是指至少改善美国风湿病学会JIA疗效变量的30%，并在改善前七天没有发烧。治疗组85%的患者对托珠单抗有应答，而安慰剂组只有24%。在该项试验的长期随访期间，治疗组出现3例巨噬细胞活化综合征（MAS）。MAS是儿童全身型炎症疾病的潜在致命并发症，据认为它是由某些免疫细胞的过度活化及增殖引起。

托珠单抗有严重感染的黑框警告，如在使用过程中发生严重感染应立即停药，直到感染得到控制才可继续服药。

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