根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,安进公司(Amgen)旗下的注射用卡非佐米(Carfilzomib)在中国的上市申请已获得CDE受理。卡非佐米(Carfilzomib)是一款蛋白酶体抑制剂,用于治疗多发性骨髓瘤。值得一提的是,今年11月初,百济神州与安进达成全球肿瘤战略合作关系,将在中国开发和商业化多款安进已获批的肿瘤产品,还将在全球范围内共同开发20款抗肿瘤药物。其中在中国商业化合作部分就包括卡非佐米(Carfilzomib),它正在中国开发后期用于治疗多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)是一种血液系统恶性肿瘤,无法治愈且复发率很高。它是由于骨髓中的浆细胞癌变导致的罕见但是危及生命的血癌,占癌症总数的2%左右。它的一个重要特征是会反复出现缓解和复发。卡非佐米(Carfilzomib)是安进公司开发的第二代蛋白酶体抑制剂,它的作用机制在于,通过阻断蛋白酶体分解蛋白的功能,导致细胞内蛋白的过度积累。在有些细胞中,卡非佐米(Carfilzomib)会导致细胞死亡。由于骨髓瘤细胞中含有大量异常蛋白,因此,卡非佐米(Carfilzomib)引发骨髓瘤细胞死亡的效果尤其明显。
2016年,卡非佐米(Carfilzomib)获得美国FDA批准,可以作为单一疗法或者与dexamethasone或dexamethasone + lenalidomide构成组合疗法治疗复发或难治性MM患者。卡非佐米(Carfilzomib)同时也在澳大利亚、加拿大、中国香港、日本、韩国、瑞士、俄罗斯等国家和地区获得批准上市。自获批以来,全球有接近8万名患者已经接受过卡非佐米(Carfilzomib)的治疗。对于国内患者来说,卡非佐米(Carfilzomib)尚未获批上市,建议选择美国安进出口到土耳其的原研药,是目前世界范围内性价比最高的,每盒售价折合人民币约6700$。
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