卡非佐米(Carfilzomib)是一种四肽基环氧骨架蛋白酶体抑制剂不可逆地结合至20S蛋白酶体含苏氨酸N-端活性部位,26S蛋白酶体内蛋白水解核心颗粒。卡非佐米(Carfilzomib)有抗增殖和凋亡活性在体外在实体和血液学中粒细胞。在动物中,卡非佐米(Carfilzomib)抑制蛋白酶体活性在血液和组织和在多发性骨髓瘤,血液学和实体瘤模型中延迟肿瘤生长。
来那度胺(新基公司)联合地塞米松加用卡非佐米(Carfilzomib)(奥尼克斯制药公司)治疗复发多发性骨髓瘤,具有空前的疗效。来自斯科茨代尔亚利桑那州梅奥诊所的A.KeithStewart博士根据研究结果表明,三药物联合治疗首次复发性多发性骨髓瘤患者无病进展生存期超过两年,肯定了三药联合的疗效。尽管这次试验中期数据分析均未得到两组中位总生存期,但加用卡非佐米(Carfilzomib)组趋向更长的总生存期(加用卡非佐米(Carfilzomib)组为73.3%,对照组为65%),此试验结果并未超过统计学家在实验开始时设定的统计学范围。更为重要的是,增加了卡非佐米(Carfilzomib)并没有显著增加毒副作用,且生活质量评分也较对照组高。此项试验带来的另一个重要信息是三药联合较两药联用总有效率显著增高,两组分别为87.4%、66.9%;三药联合完全缓解率相较高出3倍以上,两组分别为31.8%、9.4%。通过在治疗多发性骨髓瘤的金标准中加入卡非佐米(Carfilzomib),可见到前所未有的缓解持续时间,且没有增加毒性,这对复发和需大剂量预处理患者来说有非常可观的前景。这些结果可能为复发和需大剂量预处理患者治疗建立一种新的治疗标准。这一中期分析结果于2014年12月4日登载于《新英格兰医学杂志》上。
卡非佐米(Carfilzomib)没有疗程的说法,需要患者持续服用。目前患者选择较多的是美国安进出口到土耳其的卡非佐米(Carfilzomib)原研药,每盒售价折合人民币约6700$。
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