司美替尼（Koselugo）适用于什么病症？

司美替尼（Koselugo）适用于什么病症？司美替尼（Koselugo）用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。2020年4月在美国获批上市，此前司美替尼也被美国FDA授予孤儿药资格。

司美替尼（Koselugo）是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

在某项临床试验中，司美替尼（Koselugo）的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。而且，司美替尼（Koselugo）在治疗中的副作用也比较少，这无疑是为NF1患者带来了新的希望。

需要注意的是，司美替尼的治疗中12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊，在使用使用司美替尼（Koselugo）进行治疗可能治疗之前和期间检查视力。当出现一些严重副作用时需要及时联系医生进行处理，前往不要盲目用药。

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