甲状腺髓样癌(MTC)是一种罕见的神经内分泌肿瘤,约占甲状腺恶性肿瘤的5%,有散发性和家族性两种类型。对于早期甲状腺髓样癌患者,手术切除是首选治疗方案。而对于晚期伴有肺、骨、肝脏或其他器官转移的患者,则需要在术后配合全身治疗。
随着近几年靶向治疗的兴起,相关药物在治疗晚期转移性甲状腺髓样癌方面也取得了不错的进展,酪氨酸激酶抑制剂(TKI)凡德他尼(vandetanib)及卡博替尼(cabozantinib)已被证实可分别延长患者无进展生存时间(PFS)至30.5个月和11.2个月,目前已通过FDA批准成为治疗晚期甲状腺髓样癌的规范用药,也为罹患该病的患者带来了希望。
一些医疗团队聚焦于多吉美,一种对晚期分化型甲状腺癌有确切疗效的靶向药物,并开展相关试验来探索其治疗晚期甲状腺髓样癌的利与弊。
接受多吉美治疗后,入组患者平均降钙素水平从治疗前的17294 pg/ml降至5756 pg/ml,大部分患者(92%)出现了降钙素水平的降低,60%的患者出现CEA水平降低。此外,在服用多吉美后,40%患者的转移性甲状腺癌相关症状(如腹泻、面色潮红、骨痛)明显改善,1例患者先前被诊断有异位ACTH综合征,服药后皮质醇增多症明显缓解。该患者持续服用了多吉美14个月,后续发生皮质醇增多症复发,同时影像学检查也提示疾病进展。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923