去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病效果怎样？

去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂，2016年在美国获批上市，有“孤儿药”之称，同时，也是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，由Gentium制药公司研发（后被美国Jazz制药公司收购），也被称为去纤苷。

去纤维钠目前还未在我国获批上市，对于国内患者来说还是有些陌生，下面我们来看看去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病效果怎样吧。

去纤维钠在儿童患者中的有效性来自于对一项回顾性临床研究的分析。研究中纳入的45例HSCT后HVOD患者均小于20岁，中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。每天给予去纤维钠10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示：CR率为76%，移植后1,00d OS率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤维钠治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤维钠治HVOD的疗效。

去纤维钠在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。无论是成人还是儿童都应在正确的方式用药，去纤维钠（去纤苷）治疗儿童和成人都是以体重为标准决定注射剂量，推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。去纤维钠的最小给予时间为21天。如果患者自身有特殊情况，应在治疗前告知医生。正确的用药才能够最大程度的发挥治疗效果。

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