普纳替尼在治疗白血病这方面疗效怎么样？

普纳替尼（帕纳替尼）是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012年12月经美国FDA批准上市，用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。

普纳替尼是目前唯一对Bcr-Abl激酶T315I 突变有效的上市药物。普纳替尼于2013年7月在欧盟通过集中审批程序获得批准。

普纳替尼在体外能有效抑制在FGFR1－4激酶的活性，在研究中，相对其他药物来说普纳替尼（帕纳替尼）表现出了明显的药理作用，是一个强大的FGFR抑制剂。在小鼠肿瘤异种移植模型中，每天使用10mg/kg肿瘤抑制率达到了49%，每天使用30mg/kg，肿瘤抑制率为82%。

普纳替尼对于有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说效果是最好的，其应答率高达70%，对于一代药或者二代药耐药或者不耐受的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说，有51%的应答率，超过一半，对于急性期的慢性粒细胞白血病患者有57%的应答率，而对于爆发期的慢性粒细胞白血病患者和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者，分别有31%和41%的应答率。

普纳替尼（帕纳替尼）治疗白血病的效果不错，对于不同类型的白血病应答率都比较好。Richard Pazdur，M.D表示：普纳替尼是被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准安全和有效药物。