雷德帕斯对白血病有效果吗？

新药物米哚妥林（学名：midostaurin，商品名：雷德帕斯，Rydapt®），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。和治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。

雷德帕斯米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。雷德帕斯对白血病有效果吗？

在名为雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）的临床试验中，针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者，我们看到了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在，雷德帕斯能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准。

雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）临床试验展现出米哚妥林对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中，与那些仅接受过化疗的患者相比，接受雷德帕斯和化疗组合疗法的患者生存期明显更长，且死亡率要低23%。

雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）治疗白血病效果显著，但雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）不适用于急性髓性白血病（AML）患者的单药诱导治疗。患者使用雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）治疗前需要咨询主治医生。