去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病效果如何？

去纤维钠又叫去纤苷，2013年10月在欧盟获批上市，是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。去纤维钠最早是由意大利Gentium制药研制开发，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。

去纤维钠（去纤苷）是一款注射剂，目前在我国还未上市。去纤维钠有抗凝、促进纤溶、促进血管形成等作用，在预防和治疗HVOD方面发挥了显著的效果。

由于国内患者很多人都不了解去纤维钠，下面我们来具体看看它治疗肝小静脉闭塞病效果到底如何吧。

对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一。去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤维钠可作用于这些受体进而产生多种下游效应。

再来看看去纤维钠在临床试验中的表现吧。

通常，对于预防肝静脉闭塞这类疾病可以使用肝素，但是与此同时患者的出血风险也大大增加，而去纤维钠（去纤苷）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲的一项纳入了356名干细胞移植患者的Ⅲ期多中心随机临床实验中，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠组与对照组相比12%VS20%，其中，去纤苷钠组中180例患者仅2人发生肝静脉闭塞；对照组中176例35人发生肝静脉闭塞，结果显示，去纤苷钠治疗肝小静脉闭塞病效果显著。