依维莫司是一种新型的抗肿瘤药物,作为一款靶向药,只要是与依维莫司作用靶点相关的疾病都有一定的治疗效果。依维莫司是西罗莫司(sirolimus)的衍生物,最早获批用于晚期肾癌患者的治疗。
晚期肾癌二线治疗的临床研究结果显示依维莫司治疗的中位 PFS 为 7.8 个月,这是目前所有临床研究中二线靶向治疗获得的 PFS 最长的,超过了 AXIS 研究、INTORSECT 研究、RECORD1 研究。在干扰素治疗人群中,二线依维莫司获得的中位 PFS 达到 12.9 个月,与阿昔替尼疗(12.1 个月)类似,要优于其他靶向药物的数据。
除此之外,有关研究发现依维莫司还可以用于治疗HR+HER2-的绝经后晚期乳腺癌妇女,亦可作为单一制剂用药,同时也可和现有的癌症治疗方法合用。
国外评估了724名使用来曲唑或阿那曲唑治疗后发生疾病复发或进展的晚期激素受体阳性乳腺癌绝经后妇女。这项III期临床试验表明,基于独立中心放射学审查的分析显示依维莫司+依西美坦使中位无疾病进展生存期(PFS)延长至11个月,而单用依西美坦仅延长了4.1个月。临床获益率与对照组相比,提高至2倍。
依维莫司主要有抗肿瘤、抗病毒、血管保护和免疫抑制的作用。目前已在全球80多个国家获得批准,适应症还包括治疗胰腺起源的局部晚期、转移性或不可切除的进展性神经内分泌肿瘤、需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症(TSC)相关的室管膜下巨细胞星形细胞 瘤(SEGA)成人和儿童患者等。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年6月22日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205426