维莫德吉治疗基底细胞癌效果怎么样呢？

维莫德吉是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物，和Sonidegib都抑制一种被称作Smoothened（SMO）的蛋白，其中SMO是细胞Hedgehog途径---将分子信号从细胞外面传递到细胞内部---的一部分。不受抑制的SMO将信号传递给Hedgehog途径中的其他蛋白，从而促进癌症产生，那么，维莫德吉治疗基底细胞癌效果怎么样呢？

维莫德吉治疗基底细胞癌的治疗效果：

一项II期多中心、非随机、双队列的临床试验纳入33例转移性和63例局部进展期基底细胞癌白人患者使用了维莫德吉，患者的中位年龄为62岁，两个队列的患者均不适宜或无法接受手术治疗。

该项临床研究在评估转移性基底细胞癌部分应答定义为活检标本中未发现残余基底细胞癌癌细胞；在评估局部进展期基底细胞癌治疗应答方面没有标准的试验终点，采用的定义为外观或影像学肿瘤大小减少≥30%，或溃疡面完全愈合。各队列患者的口服剂量均为150 mgqd。当出现疾病进展、不再能耐受副作用、或研究结束时，即停止维莫德吉的治疗。

临床研究的结果显示，转移性基底细胞癌组的治疗应答率为30%，均为部分应答；局部进展期基底细胞癌组的治疗应答率为43%，63例患者中有13例获得完全应答；应答的中位持续时间为7.6个月。

半数患者早期停药，6例（18%）转移性基底细胞癌患者由于疾病进展而中止治疗，16例（25%）的局部进展期患者自行决定停药，原因不详。几乎所有患者均有AE，主要为肌肉痉挛、体重下降、疲乏和食欲不振，1 /4的患者发生SAE。7例患者死亡，但目前还不清楚是否与维莫德吉有关。