索坦2017年在我国获批上市,用于治疗胃肠间质瘤、神经内分泌瘤以及肾细胞癌,索坦是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂。体外实验证实,它主要通过血小板源性生长因子受体(PDGFR)和血管内皮生长因子受体2(VEGFR2)来干扰脑膜瘤的增殖,这两个受体在所有脑膜瘤中表达量均上调,而且在复发脑膜瘤中上调更明显。
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中国晚期/转移性肾细胞癌(RCC)A6181132 临床研究疗效数据(临床研究报告日期 2012 年4 月 28 日):
该研究的主要疗效终点为无进展生存期(PFS)。至数据分析时,分析了 105 例受试者,其中 54 例受试者(安全性分析集中的 51.4%)出现客观进展(51 例受试者[48.6%])或者无进展的死亡(3例受试者,[2.9%])。中位 PFS 时间为 61.7 周(95%CI: 45.1, 106.3)。
次要疗效终点包括 ORR、临床获益率、总体生存期和生存率。 中位OS时间为133.4周 (95%CI: 94.1, NC) 。1年生存率为72.0%( 95%CI: 62.3, 79.7 ) 。
总体客观缓解率(ORR)由研究者判定。103 例受试者包括在 PP 人群中。其中 31 例受试者 (30.1%)获得 PR, 1 例受试者 (<1%)获得 CR。因此,ORR 为 31.1% (95% CI: 22.3,40.9)。 临床获益率(CBR)在符合方案分析集中分析。CBR (确认的 CR,确认的 PR 或最佳的疗效为疾病稳定,从治疗开始稳定时间持续≥24 周)为 60.2% (95% CI: 50.1, 69.7)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2021年8月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021938