芦可替尼作用以及效果

芦可替尼是一个JAK1和JAK2口服抑制剂，被批准用于治疗疾病相关的脾肿大或者成人原发性骨髓纤维化（慢性特发性骨髓纤维化），红细胞增多后髓样化增生或者血小板增多后骨髓纤维化病症。2011年在美国获批上市。

一项临床研究(n=219) 将中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组，一组接受口服芦可替尼15～20 mg bid 治疗(n=146) ，另一组接受阳性对照药物(n=73) 。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35%的患者百分率。

结果显示，24周后脾脏体积较基线减少35%以上患者比例治疗组为31.9% ，而对照组为0% ( P< 0.0001) ; 48 周后脾脏体积较基线减少35%以上患者比例治疗组为28.5% ，而对照组为 0% ( P< 0.0001) 。除此之外，服用芦可替尼也减缓患者的整体症状， 显著改善生活质量。芦可替尼是由美国 FDA 批准的第一个用于治疗 MF 患者的药物。

最新消息显示，2020年04月，诺华（Novartis）宣布与Incyte公司联合开发的JAK抑制剂Jakafi芦可替尼，在3期试验REACH2中获得的积极结果显示，芦可替尼治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）患者的疗效，优于现有最佳疗法（BAT），显著改善患者的预后。

随着医疗科技的进步，芦可替尼可能将在更多的领域为人类做出贡献。