依维莫司是目前唯一一个上市的口服哺乳动物雷帕霉素蛋白拟制剂,在国际上已被批准用于治疗晚期肾细胞癌、晚期胰腺神经内分泌肿瘤、绝经后雌激素受体阳性/阴性的晚期乳腺癌等肿瘤。
依维莫司治疗肾癌的疗效怎样呢?
1、既往接受舒尼替尼或舒尼替尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者;临床结果显示,依维莫司组的中位无进展生存期为4.9个月,而对照组(安慰剂组)中位无进展生存期为1.9个月。证明依维莫司对于应用舒尼替尼或索拉菲尼治疗无效的晚期肾细胞癌患者有显着效果。
2、不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的(中度分化或高度分化)进展期胰腺神经内分泌瘤成人患者;试验结果显示,最初使用依维莫司治疗的患者的中位总体生存期为44个月,而应用安慰剂治疗的患者的中位总体生存期为37.3个月。这些结果都显示依维莫司对胰腺神经内分泌瘤的治疗有效果。
3、需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症(TSC)相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)成人和儿童患者;临床数据显示:在接受依维莫司治疗6个月后,30例室管膜下巨细胞星形细胞瘤患者中,9例患者的肿瘤体积至少缩小50%,21例患者的肿瘤体积至少缩小30%.由此可见依维莫司治疗效果显着。
4、胃肠道(GI)或肺源性神经内分泌肿瘤(NET)。临床结果显示:依维莫司组和安慰剂组的中位无进展生存期分别为11个月和3.9个月,证明依维莫司治疗存在效果。
5、依维莫司也用于治疗不需立即手术治疗的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤(TSC-AML)成人患者。除此之外,依维莫司用于预防肾脏,肝脏或心脏移植患者移植器官的排斥反应。当器官受者的免疫系统攻击移植器官时发生移植排斥反应。依维莫司通过抑制免疫系统来帮助预防移植排斥反应。依维莫司属于一组称为抗排斥药物的药物。依维莫司与其他药物联合使用可预防器官移植患者的移植排斥反应。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年6月22日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205426
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