
原发性骨髓纤维化(PMF)是一种复杂的疾病综合征。其临床特征包括脾大;消瘦、出汗、乏力等症候群;无效造血和极易转化为急性白血病。真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)进展为骨髓纤维化(post-PV MF,post-ET MF),是疾病严重的表现。而芦可替尼就是治疗这种疾病的药物,那么,芦可替尼的治疗效果好吗?
2011年后,芦可替尼的应用,可以使80%以上的MF患者得到不同程度的脾脏缩小,50%以上的患者得到消耗性症状的减轻。但是,芦可替尼也有副作用,应用过程中,尤其前3个月需要在有经验和负责任的医生认真观察指导才能保证其安全应用。
芦可替尼治疗骨髓纤维化有什么优势呢?
1、迅速、显著、持久缩小脾脏体积。COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗(BAT)用于MF的疗效和安全性。结果显示芦可替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。长期随访5年,芦可替尼的缩脾效果仍然持续。
2、迅速、显著、持续降低疾病负荷,改善生活质量COMFORT-I显示,治疗24周后,芦可替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%的比例显著高于对照组(45.9%对5.3%,p<0.001)。所有症状均在数周内迅速且持续改善。
3、芦可替尼可以显著延长骨髓纤维化患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰,芦可替尼的优势更加明显,可降低死亡风险65%。此外,有研究提示尽早、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益。
4、久改善及稳定骨髓纤维化。芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192
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