芦可替尼治疗骨髓纤维化疗效如何呢？

2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准芦可替尼用于治疗骨髓纤维化；那么，芦可替尼治疗骨髓纤维化的治疗效果如何呢？

原发性骨髓纤维化症患者使用芦可替尼长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与原发性骨髓纤维化症相关的临床症状。

芦可替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。芦可替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。我国目前主要针对原发性骨髓纤维化症患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。

英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐原发性骨髓纤维化症患者在以下情况首选芦可替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的原发性骨髓纤维化症相关症状，原发性骨髓纤维化症导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，芦可替尼临床地位渐已凸显。

综上所述，芦可替尼的效果是理想的，不同于传统治疗手段，芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。

芦可替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说，可降低死亡风险达52%，脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上 。