普纳替尼是治疗什么病症的呢？

普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂，作为一种抗癌药物，在2012年12月FDA批准普纳替尼(ponatinib)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年患者。今天咱们就来看一下普纳替尼是治疗什么病症的呢？

普纳替尼是美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产的白血病药物，于2012年就已经被FDA批准上市。目前，普纳替尼还未在中国大陆上市。在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定普纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月;有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月; 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。标准剂量：普纳替尼的推荐剂量为45mg每次，每天一次，采用口服给药，有或无食物都可服药。

普纳替尼的适应症主要有：(1)慢性粒细胞白血病对先前的治疗有耐药性或不耐受。(2)复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。

普纳替尼在用法用量上：慢性骨髓性白血病&急性淋巴细胞性白血病:起始剂量为45 mg 每天; 临床试验中，59％的患者需要将剂量减少至30mg或15mg。只要没有疾病进展或不可接受的毒性的证据，就继续服用。与强CYP3A抑制剂共同施用: 减少剂量至30 mg 每天。如果在3个月内没有发生响应，请考虑停止。

帕纳替尼的临床数据：267名CP-CML患者，试验结果为：55%的患者达到了MCyR，46%的患者达到了CCyR，39%的患者达到了MMR。亚组分析中，T315I突变组70%的患者达到了MCyR，66%的患者达到了CCyR，58%的患者达到了MMR。ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。Ph+ALL临床数据，83名AP-CML患者，62名BP-CML患者，32名Ph+ALL患者，Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR，34%的患者达到了CHR。

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