来那度胺治疗多发性骨髓瘤效果好吗？

来那度胺属于免疫调节剂，有多种作用机制，可以通过将它们组织为体外和体内作用机制来简化它们。 体外研究，该药有三种主要活性：直接抗肿瘤作用，抑制血管生成和免疫调节。在体内来那度胺通过抑制骨髓基质细胞支援，通过抗血管生成和抗破骨细胞生成直接和间接诱导肿瘤细胞凋亡效应和免疫调节活性。来那度胺具有广泛的活性，可用于治疗许多血液和实体癌症。在分子水平上，来那度胺已显示与泛素E3连线酶cereblon 相互作用并靶向该酶以降解Ikaros转录因子IKZF1和IKZF3。它的主要作用是重新靶向酶的活性，而不是阻断酶或讯号传导过程的活性，从而代表了一种新的药物作用模式。这种机制更具体的含义是来那度胺和其他沙利度胺衍生物的致畸和抗肿瘤特性可以分开。

据相关的数据显示，自从2005年来那度胺通过FDA快速审批程序上市以来，患者的平均无病生存期由原先的6到9个月延长至二年以上,极大的提高了多发性骨髓瘤患者的缓解时间及寿命。这真的是真真切切的数据表明。而且就在最近59届亚特兰大美国血液年会上的著名试验表明，来那度胺能显著延长患者PFS中位值达到39.1个月，这是标志着最新的研究成果，而且对于初次复发的患者来讲数据放映了来那度胺的反应率、PFS优于普通方案。 

在多发性骨髓瘤III期临床试验数据表明：接受来那度胺瑞复美维持治疗的多发性骨髓瘤患者的无进展生存期获得明显提高达95%和没有接受治疗的多发性骨髓瘤患者(19个月)相比较，接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者其耐受性和效果良好，中位无疾病进展生存期是37个月。来那度胺维持治疗的耐受性良好;只有21.5%接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者在终止治疗后出现相关的副作用，一般表现为中性粒细胞减少症。