拉罗替尼(Larotrectinib)是一种口服,原肌球蛋白受体激酶(Trk)抑制剂,具有潜在的抗肿瘤活性。2018年11月,FDA加速批准了拉罗替尼(Larotrectinib)在美国上市,商品名为Vitrakvi,为成人和儿童患者提供口服胶囊和溶液两种剂型。拉罗替尼目前市面上定价是:成人胶囊批发采购费用32,800美元(约23万人民币),30天用量;儿童口服液配方的费用起价为每月11,000美元(7.8万人民币),根据儿童患者的表面积计算。在今年3月27日,从国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站获悉,拉罗替尼(Larotrectinib)已获得中国临床试验默示许可。
与以往靶向药物最大的不同是,Larotrectinib不是针对某个解剖位置的肿瘤,而是作为一款广谱肿瘤药来开发,用于所有携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。据市场相关人士表示,NTRK突变发生在大多数实体瘤类型的不到1%,但在恶性肿瘤如成人唾液癌和婴儿纤维肉瘤中很常见。在美国,每年估计只有2000至3000人患有与NTRK相关的癌症。拉罗替尼(Larotrectinib)治疗效果如何呢?
在相关临床试验中,拉罗替尼(Larotrectinib)在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤等17种肿瘤,治疗有效率可高达75%!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710