雷德帕斯适应症

雷德帕斯国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML，招募了其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受雷德帕斯与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，雷德帕斯组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。雷德帕斯组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。雷德帕斯组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。雷德帕斯组中位无事件生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。雷德帕斯（Midostaurin，PKC412）是诺华研发的口服小分子多靶点抑制剂，基于这些出色的数据，2017年4月28日，FDA批准雷德帕斯上市。

雷德帕斯治疗效果如此显著 ，那雷德帕斯适应症是什么呢？

与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3突变急性髓系白血病成年患者（AML），并用于治疗晚期全身肥大细胞增多症（SM），其包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

AML：雷德帕斯适用于与阿糖胞苷及柔红霉素联用的标准诱导治疗及阿糖胞苷巩固化疗后，对新诊断为基因FLT3突变阳性成年AML患者的治疗，不适用作为AML患者的单药诱导治疗。

ASM：雷德帕斯适用于具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人。