美国FDA于2011年正式批准芦可替尼(ruxolitinib,商品名Jakafi)上市,为首个用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis, MF)的药物,并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化,那么,芦可替尼上市时间是什么时候呢?
芦可替尼上市时间:芦可替尼分别于2012年8月、2014年7月和2017年3月被EMA、PMDA和CFDA批准,于欧洲、日本和中国上市。
骨髓纤维化实质上是一种骨髓增殖性肿瘤。这一恶性肿瘤会影响人体的造血系统,而造血系统受影响会继而引起一系列和造血异常相关的症状,比如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱以及一些相关的全身症状,比如明显的消瘦、盗汗。
作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。
磷酸芦可替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药。
芦可替尼的问世是基于医学对于这种疾病的发病机制的认识,研发出的靶向治疗药物。它通过阻断异常JAK-STAT的信号通路,来达到控制疾病的目的。
目前临床实验数据表明,芦可替尼的靶向作用使骨髓纤维化从根源上获得治疗,它改变了治疗格局,不论是控制症状还是延长寿命都显示出有效性。
鉴于芦可替尼的卓越疗效,它已成为欧洲肿瘤内科学会(ESMO)、英国、德国、美国国家综合癌症网络(NCCN)指南推荐的骨髓纤维化治疗药物,并获得了《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识》的推荐。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192