索拉非尼治疗甲状腺癌的疗效如何呢？

甲状腺癌尤其是分化型甲状腺癌（DTC）的发病率正逐年升高，索拉非尼（多吉美）属于分子靶向治疗新药，可以同时发挥抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。2017年，索拉非尼甲状腺癌适应症在中国获批，用于治疗局部复发或转移的进展性的放射性碘难治性分化型甲状腺癌，是目前第一个也是唯一一个经CFDA批准用于治疗分化型甲状腺(DTC)的靶向药物。

索拉非尼治疗甲状腺癌的疗效如何呢？

在Ⅲ期DECISION试验是一项国际多中心、安慰剂对照研究。既往未接受过化疗、酪氨酸激酶抑制剂、靶向作用于VEGF或VEGF受体的单克隆抗体或者针对甲状腺癌的其他靶向药物治疗的共417例局部晚期或转移性、进展性、RAI难治性、分化型甲状腺癌（乳头状、滤泡状、许特尔细胞和低分化型）患者，被随机分配接受400 mg口服索拉非尼每日两次（207例患者）或匹配安慰剂（210例患者）治疗。96%的随机分组患者患有转移性疾病。与安慰剂比较，索拉非尼显著延长了试验的主要终点，即无进展生存期（PFS）（HR=0.59 [95% CI, 0.46-0.76]; p<0.001），这一结果意味着，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索拉非尼治疗的患者的疾病进展或死亡的风险降低了41%。接受索拉非尼治疗的患者的中位PFS为10.8个月，而接受安慰剂治疗的患者则为5.8个月。

CFDA批准索拉非尼用于治疗分化型甲状腺癌是一个重要的里程碑，索拉非尼此前在中国被批准用于治疗肝细胞癌和晚期肾细胞癌患者。