索拉非尼(商品名:Nexavar,多吉美)属于分子靶向治疗新药,可作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、KIT、RAF 等多个靶点,可以同时发挥抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。
2007年10月欧盟药品监督管理局(EMEA)、2007年11月美国食品药品监督管理局(FDA)和2008年6月我国食品药品监督管理局(sFDA)等相继批准了索拉非尼用于治疗不能手术切除的肝细胞癌。肝癌由于起病隐袭,早期症状不典型和诊断困难,确诊时大多数患者已达局部晚期或远处转移,只有大约15%的患者适合手术切除。对于失去手术机会的晚期患者来讲,药物治疗是主要的治疗手段。
索拉非尼治疗肝癌的治疗效果怎么样呢?
多项临床试验显示,索拉非尼可以显著延长晚期肝癌患者总生存率的系统性治疗药物。索拉非尼组的总生存率增加了44%,疗效显著。
索拉非尼对于既往接受过根治性治疗和TACE的HCC患者均显示出治疗优势;对于亚太地区晚期HCc患者,无论基线时肝功能(转氨酶)情况和AFP的水平如何,索拉非尼治疗均安全有效。乙型肝炎病毒状态对索拉非尼疗效无明显影响,不论是否合并有HBV感染,索拉非尼治疗同样安全有效。
初步认为索拉非尼可用于治疗原发性肝癌肝脏移植术后复发的患者。索拉非尼联合5-fu治疗晚期肝癌可以提高疗效,而不良反应并没有明显增加。索拉非尼联合卡培他滨治疗肝细胞癌疗效较好,毒性反应没有明显增加。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923