索拉非尼治疗肝癌的效果好不好？

2007年11月19号，FDA批准了靶向药索拉非尼（多吉美）用于不可手术的晚期肝癌患者。索拉非尼是全球首个被批准用于治疗晚期肝癌的靶向药物。 多吉美治疗肝癌效果怎么样?

2007-2008年间，在众多晚期肝癌Ⅲ期临床研究失败后，SHARP研究提出的试验结果，多吉美(索拉非尼)对比安慰剂治疗晚期肝癌中位总生存(OS)期延长2.8个月(10.7 vs 7.9)。一项针对亚洲亚洲晚期肝癌患者服用索拉非尼后的研究表明，其中位生存期从平均4.2个月延长到了6.5个月。

该临床试验的结论是：索拉非尼和安慰剂组的中位 OS 分别为 10.7 月和 7.9 月，1 年生存率分别为 44% 和 33%。两组症状进展时间无显著差别，分别为 4.1 月和 4.9 月;中位影像学进展时间分别为 5.5 月和 2.8 月;部分应答率分别为 2%(7 例)和 1%(2 例)。综上所述，与安慰剂组相比，多吉美(索拉非尼)一线治疗肝癌，可以显著延长患者的生存期。

索拉非尼是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。其首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞。多吉美不仅能阻断VEGF通路，还可阻断Raf通路(多靶点)，因此可同时起到抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。这种独特的作用机制使多吉美可选择性抑制肿瘤细胞生长，而不会影响正常细胞。

除了肝癌以外，索拉非尼还可以治疗肾癌、甲状腺癌等多种癌症。多吉美抑制肿瘤细胞的靶部位CRAF、BRAF、V600EBRAF、c-Kit、FLT-3和肿瘤血管靶部位的CRAF、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR-β。抑制肿瘤生长和血管生成，导致肿瘤细胞凋亡。理论上，多吉美并不是只针对某一种癌症，而是对多种癌症都有治疗作用。