FDA批准博舒替尼(Bosutinib)用于慢性髓性白血病儿科患者

2023年9月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准博舒替尼(Bosutinib)用于1岁及以上患有慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）的儿科患者，这些患者为新诊断（ND）或对既往治疗耐药或不耐受（R/I）。FDA还批准了一种新的胶囊剂型，规格为50毫克和100毫克。

疗效在BCHILD试验中评估，该试验是一项多中心、非随机、开放标签试验，旨在确定NDCPPh+CML和R/ICPPh+CML儿科患者的博舒替尼(Bosutinib)推荐剂量，评估安全性和耐受性及疗效，并评估博舒替尼(Bosutinib)在该患者人群中的药代动力学。R/ICPPh+CML患者接受博舒替尼(Bosutinib)300mg/m²至400mg/m²口服，每日一次；以及NDCPPh+CML患者，接受300mg/m²口服，每日一次。

推荐剂量

ND CP Ph+ CML儿科患者的博舒替尼(Bosutinib)推荐剂量为300 mg/m²口服，每日一次，随餐服用；R/I CP Ph+ CML儿科患者的推荐剂量为400 mg/m²口服，每日一次，随餐服用。对于无法吞咽胶囊的患者，可将胶囊内容物与苹果酱或酸奶混合。

不良反应

儿科患者最常见的不良反应（≥20%）为腹泻、腹痛、呕吐、恶心、皮疹、疲乏、肝功能异常、头痛、发热、食欲减退和便秘。

儿科患者中最常见的较基线恶化的实验室异常（≥45%）为肌酐升高、丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶升高、白细胞计数降低和血小板计数降低。