抗癌新药尼拉帕尼(Niraparib)的三期临床实验数据已经公布了,结果出人意料的好,尼拉帕尼是一个针对PARP基因的靶向药物,主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症,比如卵巢癌和乳腺癌。那么它效果到底有多好?公布的临床试验就是在“维持期”中,使用尼拉帕尼,结果发现有奇效:对有BRCA基因突变的卵巢癌,第一次化疗后,如果保持每日口服尼拉帕尼一次,“中位无进展生存时间”是21个月,而对照组使用安慰剂的病人,只有短短5.5个月。
“无进展生存”是癌症临床试验最常用的指标之一,描述的不是病人总生存时间,而是有效控制肿瘤的时间,这段时间内,肿瘤可能是缩小,也可能是没变,总之,没有恶化,病人生活状态会比较好,生活质量高。当然,病人的总生存时间肯定会超过“无进展生存”,也就是说化疗后,再使用尼拉帕尼维持的BRCA突变病人,平均生存将显著超过21个月,接近两年,这对晚期卵巢癌病人来说,可以说是革命性的好消息。
毫无疑问,尼拉帕尼的效果还是十分不错的。尼拉帕尼是属于PARP抑制剂,这是一类针对PARP基因的靶向药物,它不是对任何癌症都有效,而是主要用于BRCA1/2基因突变的病人,这体现了现在常说的癌症“精准医疗”。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216793