FDA授予斯贝利单抗(Voyxact)加速批准，用于减少有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病患者的蛋白尿

2025年11月26日，大冢制药有限公司及其下属的大冢药品开发与商业化公司今日宣布，美国食品药品监督管理局已加速批准斯贝利单抗(Voyxact)，用于减少有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病患者的蛋白尿。

斯贝利单抗(Voyxact)是一种每四周一次、可自行给药的皮下注射剂。斯贝利单抗(Voyxact)获得加速批准是基于VISIONARY三期研究的中期分析结果，该分析显示治疗九个月后（n=320），斯贝利单抗(Voyxact)在减少蛋白尿方面达到了显著优于安慰剂的51%的治疗效果（P<0.0001）（斯贝利单抗(Voyxact)组减少50%对比安慰剂组减少2%）。斯贝利单抗(Voyxact)是首个且唯一一个能够阻断A-增殖诱导配体的疗法。

减少蛋白尿是公认的、与延缓肾衰竭进展相关的替代标志物，并已在IgAN临床试验中作为支持加速监管批准的替代终点。此项适应症是FDA基于蛋白尿减少的结果，通过加速批准途径批准的。目前尚未证实斯贝利单抗(Voyxact)能否长期延缓IgAN患者的肾功能下降。

此适应症的持续批准可能取决于正在进行的三期VISIONARY研究中一项确证性临床试验对临床获益的验证和描述，该研究旨在评估斯贝利单抗(Voyxact)是否能够减缓以24个月时估算肾小球滤过率下降为衡量指标的疾病进展。eGFR数据预计于2026年初获得，旨在支持FDA的传统批准。

"斯贝利单抗(Voyxact)的上市为帮助IgAN患者管理这种复杂疾病提供了一种新的靶向治疗方法，"大冢制药执行副总裁兼首席医疗官JohnKraus医学博士表示，"凭借其靶向机制、强效性、安全性以及每四周一次的给药方案，斯贝利单抗(Voyxact)为IgAN患者提供了一个新的选择。我们认识到IgAN患者对新治疗选择的迫切需求，并感谢持续参与我们临床试验项目的患者和医疗专业人士。"

斯贝利单抗(Voyxact)通过阻断APRIL发挥作用，APRIL在IgAN发病机制的"四步打击"过程中扮演关键角色，并通过促进致病性半乳糖缺陷型IgA1的产生，成为IgAN进展的重要起始和维持因素。抑制APRIL会导致与IgAN发病机制相关的血清半乳糖缺陷型IgA1水平降低。

"斯贝利单抗(Voyxact)是首个获批用于有疾病进展风险的成人原发性IgAN患者的、能够阻断APRIL活性的治疗药物，"阿拉巴马大学伯明翰分校医学系肾病科教授、斯贝利单抗(Voyxact)VISIONARY研究研究者及指导委员会联合主席DanaRizk博士表示，"它有望帮助改善IgAN患者的预后，这令我备受鼓舞。"

"我们很高兴听到斯贝利单抗(Voyxact)获得加速批准的消息，"IgA肾病基金会联合创始人Bonnie和EdSchneider表示，"对于正在应对IgAN的患者来说，拥有新的治疗选择非常重要。我们代表我们的董事会、领导层以及我们所服务的社区，感谢参与推动这一选择的患者和专家。"大冢制药很荣幸能够支持IgAN基金会及其他组织提高对IgA肾病的认识。

关于IgAN

IgAN是一种进行性、免疫介导的慢性肾脏疾病，通常发病于20-40岁的成年人，在大多数患者的生命周期内可能导致终末期肾病。IgAN的特征是Gd-IgA1复合物在肾脏中的积聚。IgAN可导致肾功能进行性丧失，并最终发展为终末期肾病，给患者带来沉重负担。尽管有支持性治疗，但针对该病根本原因的治疗方案仍存在未满足的需求。继续对该疾病进行研究对于发现增进我们理解和治疗患者的机会至关重要。

关于斯贝利单抗(Voyxact)

斯贝利单抗(Voyxact)由大冢制药的全资子公司Visterra,Inc.设计和研发。Sibeprenlimab的临床前和早期试验也由Visterra进行。斯贝利单抗(Voyxact)是一种人源化单克隆抗体，可结合并阻断APRIL，APRIL在IgAN发病机制的"四步打击"过程中扮演关键角色，并通过促进致病性半乳糖缺陷型IgA1的产生，成为IgAN进展的重要起始和维持因素。抑制APRIL会导致与IgAN发病机制相关的血清半乳糖缺陷型IgA1水平降低。斯贝利单抗(Voyxact)是一种每四周一次、可自行给药的皮下注射剂。