诺华2018年1月4日宣布,艾曲波帕片获得CFDA批准上市,用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)。最初用于治疗免疫性血小板减少症,经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
艾曲波帕起始剂量为50毫克/天,如果血小板数没有增加或增加不明显,则每两周增加25mg,最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗,必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。
服用艾曲波帕12周后,40%的患者(n=17)产生血液应答,至少有1个血液指标(血小板、红细胞、白细胞)发生变化。在延伸治疗阶段,8名患者产生多系血液指标应答,其中4名患者逐渐停止治疗并维持这种血液应答(中位持续时间为8.1个月)。91%患者在基线时依赖输入血小板,而经过治疗应答的患者可以在8~1 096 d不用输入血小板(中位数时间为200 d)。86%患者在基线时依赖输入红细胞,服用艾曲波帕有血液应答的患者可以持续15~1 082 d(中位数时间为208 d)不用输入红细胞。