FDA授予罗氏伊那利塞(Inavolisib)用于治疗伴有PIK3CA突变的晚期激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌的优先审评资格

2024年5月29日，罗氏宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理该公司的新药申请，并授予其在研口服疗法伊那利塞(Inavolisib)联合哌柏西利（Ibrance）和氟维司群的方案优先审评资格。

该基于伊那利塞(Inavolisib)的方案用于评估在完成辅助内分泌治疗后或12个月内复发的、伴有PIK3CA突变的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的成人患者。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人LeviGarraway医学博士、哲学博士表示："在标准治疗中加入伊那利塞(Inavolisib)，在一线治疗中显著延迟了疾病进展，并有可能延长携带PIK3CA突变的转移性乳腺癌患者的生存期。我们欢迎FDA授予伊那利塞(Inavolisib)优先审评资格，这突显了尽快将这一潜在同类最佳治疗方案带给患者的紧迫性。"

PIK3CA突变存在于约40%的HR阳性转移性乳腺癌中。在开始一线治疗前进行PIK3CA等突变的早期检测，有助于识别可能从靶向治疗中获益的患者。

罗氏近期宣布，基于INAVO120研究结果，基于伊那利塞(Inavolisib)的治疗方案已获得FDA突破性疗法认定，这是罗氏肿瘤产品组合获得的第29项认定。INAVO120的更多分析结果将在2024年5月31日至6月4日举行的美国临床肿瘤学会年会上通过口头摘要报告形式公布。

伊那利塞(Inavolisib)目前正在公司资助的三项III期临床研究（INAVO120、INAVO121、INAVO122）中，以不同组合方式用于治疗PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌。我们持续评估潜在的临床开发计划扩展机会，以解决肿瘤学领域各种肿瘤类型中未满足的患者需求。

关于伊那利塞(Inavolisib)

伊那利塞(Inavolisib)是一款在研的口服靶向疗法，具有成为同类最佳药物的潜力，可为伴有PIK3CA突变、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、局部晚期或转移性乳腺癌患者提供耐受性良好、持久的疾病控制以及可能改善的临床结局。

这些患者通常预后较差，亟需新的治疗选择。伊那利塞(Inavolisib)的设计旨在帮助最大限度地减少治疗的总体负担和毒性，其与其他PI3K抑制剂的不同之处在于其对PI3Kα亚型相较于其他亚型具有高效力和特异性，以及其独特的作用机制能够促进突变的PI3Kα蛋白降解。

关于INAVO120研究

INAVO120研究[NCT04191499]是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估伊那利塞(Inavolisib)联合哌柏西利和氟维司群对比安慰剂联合哌柏西利和氟维司群，在PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、局部晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。这些患者的疾病在辅助内分泌治疗期间或完成治疗后12个月内进展，且既往未接受过针对转移性疾病的全身治疗。

该研究纳入了325名患者，随机分配至研究治疗组或对照组。主要终点是研究者评估的无进展生存期，定义为从临床试验随机分组到疾病进展或患者因任何原因死亡的时间。次要终点包括总生存期、客观缓解率和临床获益率。

除INAVO120外，伊那利塞(Inavolisib)目前还在另外两项公司资助的III期临床研究中，以不同组合方式用于治疗PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌：

联合氟维司群对比阿培利司联合氟维司群，用于细胞周期蛋白依赖性激酶4/6抑制剂和内分泌联合治疗后进展的HR阳性/HER2阴性乳腺癌（INAVO121；NCT05646862）。

联合帕妥珠单抗和曲妥珠单抗皮下注射制剂对比帕妥珠单抗和曲妥珠单抗皮下注射制剂联合医生选择的内分泌治疗（可选），作为HER2阳性疾病的维持治疗（INAVO122；NCT05894239）。

关于激素受体（HR）阳性乳腺癌

HR阳性乳腺癌是所有乳腺癌中最常见的类型，约占病例的70%。HR阳性乳腺癌的一个定义性特征是，其肿瘤细胞具有与一种或两种激素（雌激素或孕激素）结合的受体，这可能促进肿瘤生长。被诊断为HR阳性转移性乳腺癌的患者常常面临疾病进展和治疗副作用的风险，因此需要额外的治疗选择。

PI3K信号通路在HR阳性乳腺癌中通常失调，这通常是由于激活的PIK3CA突变所致，这些突变已被确定为对标准护理内分泌疗法联合细胞周期蛋白依赖性激酶4/6抑制剂产生内在耐药的潜在机制。