维莫德吉治疗基底细胞癌：美国首个获批用于晚期 BCC 的药物

维莫德吉治疗基底细胞癌的上市

维莫德吉由罗氏(Roche)的基因技术公司(Genentech)生产研发，于2012年1月30日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，之后于2013年7月12日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物，是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。

维莫德吉治疗基底细胞癌的效果

在ERIVANCE BCC试验（NCT00833417）的主要分析中，美国食品和药物管理局批准的第一个Hedgehog途径抑制剂维莫德吉显示，独立审查机构（IRF）在转移性基底细胞癌（mBCC）和局部晚期基底细胞癌（laBCC）中的客观缓解率（ORR）分别为30%和43%。研究者评价的ORR为45%（mBCC）和60%（laBCC）。

104例可测量的晚期基底细胞癌患者每天一次口服维莫德吉150mg，直到疾病进展或无法忍受的毒性。主要终点是IRF评估的ORR。次要终点包括ORR、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期、总生存期（OS）和安全性。

结果：在数据截止时（完成应计后39个月），8名患者正在接受研究药物（69名患者在生存随访中）。研究者评估的ORR在mBCC组中为48.5%（所有部分缓解），在laBCC组中为60.3%（20例患者完全缓解，18例患者部分缓解）。ORR在患者亚组之间具有可比性，包括侵袭性组织学亚型（如浸润性基底细胞癌）。中位DOR为14.8个月（mBCC）和26.2个月（laBCC）。mBCC队列的中位OS为33.4个月，在laBCC队列中无法估计。不良事件与临床经验一致。报告了33例死亡（31.7%）；没有一个与维莫德吉有关。

结论：ERIVANCE BCC 试验的这一长期更新证明了维莫德吉在晚期基底细胞癌患者中的反应持久性、跨患者亚组的有效性以及可控的长期安全性。

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参考文献

Sekulic A, Migden MR, Basset-Seguin N, Garbe C, Gesierich A, Lao CD, Miller C, Mortier L, Murrell DF, Hamid O, Quevedo JF, Hou J, McKenna E, Dimier N, Williams S, Schadendorf D, Hauschild A; ERIVANCE BCC Investigators. Long-term safety and efficacy of vismodegib in patients with advanced basal cell carcinoma: final update of the pivotal ERIVANCE BCC study. BMC Cancer. 2017 May 16;17(1):332. doi: 10.1186/s12885-017-3286-5. Erratum in: BMC Cancer. 2019 Apr 18;19(1):366. PMID: 28511673; PMCID: PMC5433030.