杜氏肌营养不良DMD治疗新希望-地夫可特

杜氏肌营养不良症( DMD)是一种X连锁隐性遗传的神经肌肉疾病,新生活产男婴发病率为1/5000 ~ 1/3500。该病由编码抗肌萎缩蛋白的DMD基因突变所致,抗肌萎缩蛋白缺乏影响肌膜的完整性和稳定性,导致肌纤维坏死、再生,肌肉组织纤维化、脂肪化。临床表现为进行性肌肉无力,大多在20岁左右因呼吸和心脏衰竭而死亡。美国FDA于2017年2月9日批准地夫可特( deflazacort)用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

地夫可特是一种糖皮质激素,可以减缓炎症并降低免疫系统的活动。在世界范围内糖皮质激素常被用来治疗DMD,但在美国,这是FDA首次批准糖皮质激素类药物用于治疗DMD,也是FDA首次批准地夫可特用于任何治疗目的。

地夫可特口服吸收良好，并在体内迅速通过血浆酯酶转化成活性代谢物21-OH地夫可特。血药浓度在1.5~2小时后达到峰值.地夫可特蛋白结合率为40%，主要是血浆蛋白和血小板，对于类固醇转运球蛋白没有亲和力。地夫可特在很低浓度下即能通过血脑屏障。

2岁及以上的成人和儿童每天口服地夫可特0.9 mg / kg，该药常见的副作用为食欲增加、咳嗽、体重增加、尿频、上呼吸道呼吸道感染。医伴旅小编最后还是要郑重的告诉大家，如果患者目前正在使用地夫可特这个药物，一定要牢记医嘱并且按照医嘱进行用药，只有谨遵医嘱用药，才能最大程度的发挥药物本身的作用。

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