阿伐普替尼临床治疗胃肠道间质瘤效果好吗？

胃肠道间质瘤是一种由血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)基因引起,能够扩散到全身,并且无法通过外科手术切除的疾病,是一种消化道常见的软组织肉瘤。阿伐普替尼由美国Blueprint Medicines公司研发,于2020年1月9日经美国FDA 批准上市,用于治疗成人携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST),或者作为四线疗法治疗(GIST),商品名为Ayvakit。那么，阿伐普替尼临床治疗胃肠道间质瘤效果好吗？

一项剂量递增的Ⅰ期临床试验旨在评估阿伐普替尼在晚期GIST患者的初步安全性和有效性。纳入32例接受过两种及以上 TKI（包括伊马替尼）治疗或具有原发性PDGFRa D842V突变(n=17）或KIT外显子17突变( n=15）的GIST患者。所有患者每日均口服1次阿伐普替尼，剂量由30mg按“3＋3”剂量递增方式增加至400 mg，4周为一个疗程。

结果发现，阿伐普替尼剂量增加至400 mg未出现剂量限制性毒性和4~5级不良反应。除8例因病情进展退出研究以及2例结果数据待定外，PDGFRa突变患者中，有6例部分缓解（PR)、6例疾病稳定（SD）、4例疾病进展（PD），KIT突变患者中，1例PR、4例SD、1例PD。目前针对PDGFRa D842V突变和KIT外显子17突变的GIST患者还没有有效的治疗手段，但此项研究提示阿伐普替尼对此类GIST患者具有良好的耐受性和临床疗效。

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