FDA授予洛普替尼突破性治疗称号，用于NTRK基因融合实体瘤

郭药师

阅读量:1111

2025-01-21 13:30:51

被称为“钻石”基因的NTRK，是一种非常罕见的基因，在常见的肺癌、乳腺癌、结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变。而在一些极为罕见的癌症中，这类突变却很常见，如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌。很多患者接受NTRK抑制剂后得到了有效治疗，获得了重生。

Turning Point therapeutics公司表示，FDA已授予repotrectinib（洛普替尼）突破性治疗称号，用于治疗NTRK基因融合的实体瘤患者，这些患者既往接受过1至2种TRK酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)加或减化疗后出现进展，并且没有其他的治疗选择。

预计将在2022年上半年与FDA举行的B类会议上，进行注册repotrectinib的下一步措施。该适应症的批准标志着repotrectinib的第7个监管指定。

(来源：网络)

此前，该药物曾被授予ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（既往未使用过靶向ROS1的TKI进行治疗）的突破性治疗称号。另外，repotrectinib还被授予过其他的快速通道指定，其中包括：晚期ROS1阳性，ROS1 TKI初治的NSCLC（非小细胞肺癌）；晚期ROS1阳性NSCLC，这些患者既往接受过铂基化疗和ROS1 TKI的一线治疗；晚期ROS1阳性NSCLC，这些患者预先接受过1种ROS1 TKI治疗，且未接受过铂基化疗；NTRK阳性的晚期实体瘤，这些患者既往接受过至少1次化疗和1至2种TRK TKIs治疗后出现进展，并且没有其他令人满意的治疗选择。

作为1/2期TRIDENT-1试验(NCT03093116)的一部分对Repotrectinib进行了研究，评估了该药物治疗ROS1阳性转移性NSCLC患者的疗效。1期试验的结果表明，11例患者的总缓解率(ORR)为91%，而ROS1阳性TKI初治患者的总缓解率(ORR)为86%。中位缓解持续时间为23.1个月，研究人员报告的中位无进展生存期为24.6个月。另外，该研究还包括了两组NTRK基因融合的患者。

Repotrectinib（洛普替尼）作为新一代ROS1/TRK酪氨酸激酶抑制剂（TKI），体外研究已证实其抑制ROS1的效力比克唑替尼和恩曲替尼高90倍以上，抑制NTRK的效力高于拉罗替尼100倍。洛普替尼有望填补治疗空白，为更多患者带来生存可能。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/repotrectinib-granted-breakthrough-therapy-designation-by-fda-for-solid-tumors-with-ntrk-gene-fusion

[ 免责声明 ] 本页面内容均整理自 FDA、Drugs、原研药厂等公开官方渠道，仅面向具备医疗专业资质的人员，供医学药学研究参考使用，不构成任何诊疗建议、药品推荐或购药指导。文中涉及的部分药品可能未在中国大陆获批上市，不适用于中国境内销售与使用，如需诊疗，请咨询正规医疗机构。本站仅做境外药品医学科普，所有药品商标、商品名仅用于指代药品本身，与商标持有方无任何授权、合作关系，不提供任何药品销售或代购交易服务。

上一篇：来氟米特的功效与作用是什么？可以使用医保报销吗？

下一篇：美国PH+慢性粒细胞白血病的一线用药-博舒替尼