米哚妥林（Midostaurin）/Rydapt

晚期系统性肥大细胞增多症是一种预后很差的罕见血液肿瘤，米哚妥林是诺华生产的靶向药物，2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市，米哚妥林获批治疗系统性肥大细胞增多症。

一项开放性研究旨在评估米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群：16例患者袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。主要结局是最佳总体响应率。

结果显示，总体响应率为60% （95% [CI]， 49 - 70）； 晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为−59% 和−58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月（95% CI， 7.5 - 未确定）。