全部名称
阿塔鲁伦、Translarna、Ataluren、PTC124
适应人群
适用于2岁及以上、经基因检测确认肌营养不良蛋白基因存在无义突变、且具备行走能力的杜氏肌营养不良患者。[ 详情 ]



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阿塔鲁伦(Ataluren)适用于治疗由肌营养不良蛋白基因无义突变导致的杜氏肌营养不良,仅用于2岁及以上能够行走的患者。使用本品前,需通过基因检测确认患者肌营养不良蛋白基因存在无义突变。
阿塔鲁伦能够减缓无义突变杜氏肌营养不良患者行走能力的丧失,延缓肌肉功能恶化,改善患者的运动功能相关指标,为患者提供临床获益。
参考资料: 欧洲药监局更新于2025年4月16日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/translarna-epar-product-information_en.pdf

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