全部名称
阿塔鲁伦,Translarna,Ataluren,PTC124
适应人群
存在因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症的2岁及以上的非卧床患者。
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Ataluren应该每天口服3剂。
第一剂应在早晨服用,第二剂在中午服用,第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时,中午和晚上剂量之间6小时,晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。
建议剂量为早晨10mg/kg体重,中午10mg/kg体重,晚上20mg/kg体重(每日总剂量为40mg/kg体重)。
参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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