地中海贫血是一种由于珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白合成不足的遗传性血液疾病，患者长期面临慢性贫血、无效造血、溶血及铁过载等并发症的困扰，生活质量受到严重影响。传统治疗主要依赖规律输血和祛铁治疗，但存在诸多局限与不便。米他匹伐(Aqvesme)的获批，为这类患者提供了全新的疾病修饰治疗路径。

Aqvesme的适应症明确为治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血。其作用机制在于精准靶向红细胞内的丙酮酸激酶(PK)，通过变构激活提升PK活性，从而改善红细胞能量代谢，稳定红细胞膜，减少无效造血和慢性溶血。这不仅能从病理生理学层面干预疾病进程，也为患者带来了从根源上改善贫血、提升血红蛋白水平的可能性。

米他匹伐(Aqvesme)的上市填补了地中海贫血领域靶向药物治疗的空白。它通过创新的作用机制，直接针对疾病核心病理环节，旨在改善患者的长期血液学结局和生活质量，代表了地中海贫血治疗领域的一个重要进步。