米他匹伐(Aqvesme)的功效与作用

米他匹伐(Aqvesme)是由美国安吉奥斯制药公司(AgiosPharmaceuticals,Inc.)研发的一款首创口服小分子丙酮酸激酶(PK)激活剂，适用于治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血。

米他匹伐(Aqvesme)的功效与作用

米他匹伐是一种丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血。

米他匹伐(Aqvesme)的用法用量

1、服药方式

可与食物同服或空腹服用，整片吞服，不得掰开、碾碎、咀嚼或溶解。

2、推荐剂量

成人α或β地中海贫血：100mg，每日两次口服，长期治疗。若未见溶血性贫血获益应停药。中断或停药无需减量。

3、漏服处理

漏服≤4小时尽快补服，>4小时跳过该次剂量。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

4、安全性监测

治疗前及治疗后每4周监测肝功能24周，之后按需监测。疑似药物性肝损伤需停药评估，严重者不得重启。非肝原因停药≤8周按原计划监测，>8周重启每4周监测24周。

5、药物相互作用的推荐剂量

合用中度CYP3A诱导剂时，优先更换替代疗法；无法替代时监测Hb，剂量不超过100mg每日两次。

米他匹伐(Aqvesme)的注意事项

1、肝细胞损伤

米他匹伐可引起肝细胞损伤，避免用于肝硬化患者。治疗前及治疗最初24周内每4周、之后根据临床需要监测肝功能。

若肝功能显著升高或ALT>5倍正常值上限(ULN)，应中断用药并进行全面评估。若怀疑米他匹伐所致肝损伤，应永久停药。

早期肝损伤症状可能与地中海贫血症状重叠。应告知患者及时报告新发或加重的食欲减退、恶心、右上腹疼痛、呕吐、巩膜黄染、黄疸或尿色加深。

2、AQVESMEREMS

因肝损伤风险，米他匹伐仅通过名为AQVESMEREMS的限制性计划提供。要求包括：

(1)、处方医生需认证、注册并完成培训。

(2)、医生需告知患者肝损伤风险。

(3)、医生需监测肝功能以评估患者是否适合接受米他匹伐。

(4)、患者必须注册REMS并遵守监测要求。

(5)、药房需认证且仅可向授权患者发药。