2026年9月25日Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Atebrioz(zilurgisertib)片剂，用于减少12岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的总新异位骨化(HO)体积。Atebrioz的推荐剂量为100mg，每日口服一次。

每日一次口服ALK2抑制剂显著减少新异位骨化体积

Atebrioz预计将于10月通过Mirum Access Plus(MAP)在美国上市，符合条件的患者每月自付费用可低至0美元。PROGRESS儿科开发项目继续评估zilurgisertib在2至<12岁儿童中的疗效。

“今天对FOP患者而言是一个重要的里程碑，为患有这一毁灭性疾病的成人和儿童患者带来了新的治疗选择。”Mirum首席执行官Chris Peetz表示，“在Mirum，我们致力于服务未满足需求显著、能够产生深远影响的罕见病社区。Atebrioz的获批体现了当产业界、研究者和患者社区携手合作时所能取得的成就，我们始终致力于在FOP领域培育这种协作精神。”

新异位骨化体积显著减少

Atebrioz是一种每日一次口服的激活素受体样激酶2(ALK2)抑制剂，旨在靶向FOP生物学核心的疾病驱动通路。在FOP患者中，ACVR1基因的致病性变异导致ALK2异常激活，通过称为异位骨化(HO)的过程在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成骨骼。随着HO病变的发展和积累，它们会逐渐限制活动并导致严重残疾。

“对于FOP患者家庭来说，拥有更多治疗选择意味着在管理这种复杂的终身疾病时拥有更大的灵活性。”国际进行性骨化性纤维发育不良协会(IFOPA)执行主任Michelle Davis表示，“每个FOP患者的经历都不同，扩大治疗选择使患者、家庭及其医生有机会考虑什么可能适合他们的个体需求。”

“FOP是一种终身疾病，HO的积累导致残疾增加和功能丧失。”Robert Pignolo医学博士、哲学博士、梅奥临床医学院Robert and Arlene Kogod老年医学教授、PROGRESS研究主要研究者表示，“在FOP这样一种进展性疾病中，拥有另一种治疗选择是有意义的，特别是对于可能处于疾病较早阶段的青少年。”

Atebrioz的获批基于PROGRESS研究第1队列的数据，该研究评估了zilurgisertib在12岁及以上成人和儿童FOP患者中的疗效。疗效基于总新HO病变体积确定。总新HO病变体积包括基线HO病变负担的扩展以及在24周双盲期间出现的任何新的离散HO。在第24周，接受zilurgisertib治疗的患者平均总新HO病变体积减少3.2cm³，而安慰剂治疗患者增加24.6cm³。治疗效果在开放标签扩展期第48周得以维持。

Zilurgisertib在研究的24周安慰剂对照期间总体耐受性良好。最常见的不良反应为头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。大多数不良事件为轻度或中度严重程度，没有不良事件导致治疗中止或剂量减少。