当地时间2026年5月21日，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议授予药品阿培利司（Alpelisib、Vijoice）有条件上市许可，用于治疗需要全身治疗的、患有PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）严重或危及生命表现的2岁及以上成人和儿童患者。
剂型与作用机制
Vijoice将以50mg、125mg和200mg薄膜衣片以及50mg颗粒形式供应。其活性成分为alpelisib，一种抗肿瘤药物、磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂。Alpelisib通过阻断PI3K酶的活性，从而减少组织的异常生长。
临床获益依据
Vijoice的获益基于一项主要研究的结果，该研究回顾性审查了通过同情使用项目接受alpelisib治疗的PROS患者的医疗记录。这些患者均患有需要全身治疗的严重或危及生命的PROS症状。研究评估了治疗一段时间后异常增生或肿瘤体积缩小的患者比例。此外，一项针对参与同情使用项目患者的随访研究提供了关于该药物安全性和有效性的进一步支持性证据。
常见副作用
Vijoice最常见的副作用包括高血糖、腹泻、头痛、口腔炎、脱发、皮炎、皮肤干燥和恶心。
完整适应症与使用说明
Vijoice适用于治疗需要全身治疗的、患有PROS严重或危及生命表现的2岁及以上成人和儿科患者。
Vijoice的治疗应由具有PROS管理经验的医生启动。
关于该产品使用的详细建议将在产品特性摘要中描述，该摘要将在欧盟委员会批准上市许可后，以所有欧盟官方语言发布在EMA网站上。
积极意见摘要的发布不影响欧盟委员会的最终决定，该决定通常会在意见通过后67天内作出。
该产品在开发期间被指定为孤儿药。EMA将审查迄今可用的信息，以确定是否可以维持孤儿药资格。
