巴黎时间2026年6月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Tzield（teplizumab-mzwv）加速批准，用于延缓近期诊断为3期1型糖尿病（T1D）的8至17岁儿童内源性胰岛素分泌的下降。替利珠单抗(Tzield)对非自身免疫性血糖异常疾病无效。
新适应症：延缓3期T1D儿童胰岛素功能丧失
此次加速批准针对的是8至17岁、近期诊断为3期T1D的儿童患者，旨在延缓其自身胰岛素分泌的下降。Tzield通过靶向疾病的自身免疫根源，成为首个在该阶段发挥疾病修正作用的疗法。
靶向3期T1D自身免疫进展的创新疗法
BreakthroughT1D首席执行官AaronJ.Kowalski博士表示：“我们现在拥有了一种针对3期1型糖尿病自身免疫和进展特性的新型疗法。每年约有数万人被诊断为T1D。我们很高兴Tzield的获批为那些在3期阶段（即许多人开始出现常见症状的时期）确诊的患者提供了一种治疗选择。”
有效减缓C肽水平下降
该批准得到了PROTECTIII期研究以及整个临床开发项目（覆盖了接受Tzield治疗的大量患者）数据的支持。PROTECT研究显示，与安慰剂相比，Tzield能够显著减缓平均C肽水平的下降，表明其保护了胰岛β细胞功能。整个临床开发项目的数据也进一步证实了其疗效。
常见不良反应与严重事件警示
PROTECTIII期研究中观察到的安全性特征与既往研究一致。最常见的不良反应包括淋巴细胞减少、呕吐、皮疹、白细胞减少、腹泻、中性粒细胞减少、肝转氨酶升高和头痛。使用Tzield曾有严重事件（如细胞因子释放综合征）和危及生命的病毒再激活病例报告。免疫功能低下者发生病毒再激活的风险更高。
加速批准路径与确证性研究
该适应症基于C肽下降减少的替代终点获得了加速批准。根据加速批准的要求，确证性BETA-PRESERVEIII期研究已启动并正在招募参与者。继续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。
赛诺菲官方评论与全球监管进展
赛诺菲全球开发负责人Christopher Corsico表示：“我们欢迎FDA的加速批准，这认可了Tzield在延缓近期诊断为3期T1D的8至17岁儿童疾病进展方面的潜力。Tzield将为3期T1D的治疗模式提供一条新路径，我们希望这将进一步帮助美国医疗提供者采取更主动的方法，阻断针对产胰岛素β细胞的自身免疫攻击。”
在此次获批之前，FDA已于2026年4月扩展了Tzield的适应症，将延迟2期T1D进展至3期的人群从8岁及以上扩展至1岁及以上。此外，Tzield已在英国、欧盟（商品名Teizeild）、中国、澳大利亚、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、巴西和瑞士获批用于延迟8岁及以上成人和儿童2期T1D的进展。其他司法管辖区的监管审评正在进行中。Tzield此前已被FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。
