2025年9月26日，再生元制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准依维库单抗(依维库单抗)ANGPTL3抗体，作为饮食、运动及其他降脂疗法的辅助用药，用于治疗1岁至5岁以下患有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的儿童患者。

依维库单抗的获批历史

依维库单抗最初于2021年获批用于12岁及以上成人和青少年HoFH患者，获批依据是一项安慰剂对照试验：在标准降脂疗法基础上联合使用依维库单抗，可使这一高未满足需求人群的LDL-C水平较安慰剂降低约50%。2023年，该药物又获批用于5至11岁儿童患者。依维库单抗的所有FDA申报均通过优先审评通道获得评估，该通道专用于治疗严重疾病、在疗效或安全性方面可能带来显著改善的药物。

关于纯合子家族性高胆固醇血症

HoFH是家族性高胆固醇血症(FH)中最严重的类型，在美国约影响1300人。该病由从父母双方各遗传一个FH致病基因所致，导致LDL-C水平异常升高(通常＞400毫克/分升)。HoFH患者即使在青少年时期，也面临早发动脉粥样硬化疾病和心脏事件的风险，许多患者未能得到诊断或仅在晚年才被确诊。

适应症扩展的临床依据

依维库单抗适应症扩展的依据是6名HoFH儿童患者的临床疗效和安全性数据(其中4名患者提供了药代动力学数据)，这些患者参与了美国扩展准入项目或美国境外同情用药项目。同情用药项目中未发现新的安全性问题。依维库单抗最常见的不良反应(发生率≥5%)包括鼻咽炎、流感样疾病、头晕、流涕、恶心和疲劳。

关于依维库单抗

依维库单抗采用再生元VelocImmune技术研发，是一种全人源单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的功能。ANGPTL3是一种抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)的蛋白质，可调节包括LDL-C在内的循环脂质水平。

美国获批的适应症

依维库单抗是一种注射用处方药，与饮食、运动及其他降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的药物联合使用，用于降低成人和1岁及以上儿童中一种名为纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的高胆固醇患者的LDL-C水平。目前尚不清楚依维库单抗在1岁以下儿童中的安全性和有效性。