伊米苷酶用于治疗确诊为非神经病变型(Ⅰ型)和慢性神经病变型(Ⅱ型)戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的成人患者,其价格、全球上市情况及用药准备是患者关注的重点。伊米苷酶已在全球多个国家获批上市,不同地区的商品名和规格略有差异。
了解伊米苷酶的价格信息对患者治疗规划至关重要,该药物已纳入我国医保目录,大幅降低患者经济负担。
2025年伊米苷酶(思而赞)医保中标价格为2477美元/瓶(400单位)。这一价格较原研药最初上市时已有明显下降,得益于国家医保谈判的持续推进。
经医保报销后,患者自付比例通常在30%-50%之间。按平均报销60%计算,患者实际支付约990美元/瓶,具体报销比例因地区医保政策而异,需以实际为准。
以标准剂量60U/kg每2周一次计算,70kg患者年需约26瓶。全自费年治疗费用约6.4万美元,医保后患者年自付约2.6万美元。
医保覆盖显著提高了药物可及性,使更多戈谢病患者能够获得规范治疗。
伊米苷酶已在全球范围内广泛使用,不同地区的上市情况和商品名有所差异。
该药物1994年首次在美国获批,商品名为Cerezyme。在欧洲、日本等主要医药市场均已上市,中国于2014年批准上市,商品名思而赞。
全球主要规格为200单位和400单位/瓶。部分国家可能提供其他规格,但400单位/瓶是最常见的标准规格。
全球多国的获批上市验证了该药物的安全性和有效性,为戈谢病患者提供了治疗保障。
规范的用药准备是确保治疗效果的重要环节,涉及多个关键步骤。
剂量按体重计算,标准为60U/kg。需精确计算所需瓶数,400单位/瓶可治疗约6.67kg体重患者。
每瓶用10.2mL无菌注射用水复溶,轻轻旋转混匀。复溶后浓度40U/mL,抽取10mL再用生理盐水稀释至100-200mL。
配制后需检查溶液澄清度,轻微絮凝属正常现象。如出现不透明颗粒或变色必须弃用,使用0.2μm滤器过滤后输注。
建议患者严格遵循用药准备规范,可降低不良反应风险。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020367