雷德帕斯是FDA首款获批的急性白血病小分子靶向药

雷德帕斯是FDA首款获批的急性白血病小分子靶向药，由瑞士诺华研发生产，2017年上市。

雷德帕斯是一种口服多靶向激酶抑制剂，可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，对于D816V KIT突变也可有效抑制。一项开放性、多中心试验，验证了米哚妥林的有效性，侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病患者参加了本次试验，接受了6个周期的雷德帕斯给药，每日口服100mg。试验结果显示，有效率分别为21%和17%，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患者（5％）达到完全缓解，总体的响应率为60%。本次试验，也是雷德帕斯获批用于急性白血病的数据支持。