[适 应 症]
新生血管性年龄相关性黄斑变性
雷德帕斯是FDA首款获批的急性白血病小分子靶向药,由瑞士诺华研发生产,2017年上市。
雷德帕斯是一种口服多靶向激酶抑制剂,可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用,对于D816V KIT突变也可有效抑制。一项开放性、多中心试验,验证了米哚妥林的有效性,侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、肥大细胞白血病患者参加了本次试验,接受了6个周期的雷德帕斯给药,每日口服100mg。试验结果显示,有效率分别为21%和17%,ASM完全缓解(CR)和不完全缓解(ICR)的比率为38%,SM-AHN为16%。一名患者(5%)达到完全缓解,总体的响应率为60%。本次试验,也是雷德帕斯获批用于急性白血病的数据支持。