去纤苷(Defibrotide)于2016年3月30日获得美国FDA批准用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小 静脉闭塞症 (通常并发肾、肺功能异常 )。这是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。患者在使用爱尔兰爵士制药去纤苷需要注意什么事项?
1、去纤维钠(去纤苷)相关的常见不良反应有出血、低血压、胃肠道不适(如恶心、呕吐、腹部不适),偶发注射部位的不良反应,但大多数为轻中度。偶见Ⅲ级以上的不良反应,如败血症、肺水肿、巨细胞病毒感染、低血压、呼吸衰竭及肺泡出血等,尚不能确定去纤维钠与这些不良反应的因果关系。
2、去纤维钠(去纤苷)的不良反应发生率在用于治疗肝小 静脉闭塞症患者时最高,在预防使用时最低,说明去纤维钠的早期应用可以降低不良反应的发生率。肝小 静脉闭塞症患者病情往往比较严重,常常合并MOF、GVHD及感染等,对去纤维钠进行安全性分析时很难确定去纤苷与患者不良反应发生的明确因果关系。与历史对照相比,患者不良反应的发生率差异无统计学意义,说明应用去纤维钠时的不良反应可能与患者疾病本身相关。
2019年1月,爵士制药与Codiak达成了以外泌体载药为核心的血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤的新药研发合作。爵士制药同意向Codiak支付5600万美元的研究经费,并为合作的五个新药项目支付高达2000万美元的临床前开发里程碑付款。在I/II期临床试验结束后,爵士制药将负责后续的临床试验、新药申请以及商业化推广。作为爱尔兰爵士制药旗下的产品之一,去纤苷的疗效还是比较不错的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114