艾曲波帕是唯一一个获批治疗ITP的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,可显著提升ITP患者血小板计数水平,降低出血事件,减少伴随用药。
艾曲泊帕(eltrombopag)为小分子非肽类血小板生成素(thrombopoietin, TPO)受体激动剂,能与巨核细胞的TPO受体(TPO-R, c-Mpl)结合,从而刺激巨核细胞的分化和血小板的生成。
在2007年发表的研究中,收纳了117位18岁以上,血小板低于30×103 / L且至少曾接受过一种ITP治疗的受试者,随机分派成四组,分别接受艾曲波帕 30mg,50mg,75mg或安慰剂,以每日一次方式给予持续六周或至血小板大于200×103 / L则结果显示,接受艾曲波帕 50mg,70mg治疗六周后,达到血小板大于50×103 / L的人数比例高达70%与81%,与对照组(11%)和艾曲波帕低剂量组相比具显示差异,且在接受艾曲波帕50mg,70mg治疗之受试者中,分别有37%与50%的受试者血小板数目达到200×103 / L,本研究指出,给予艾曲波帕50mg,75mg能提供慢性ITP患者有效的治疗。
后续在2009年发表研究中,更进一步的探讨以每日剂量艾曲波帕 50mg治疗3周后血小板仍未上升至50×103 / L以上之ITP患者,将艾曲波帕剂量增加至75mg持续3周后,30%的受试者对艾曲波帕的剂量增加具有感受性并用血小板上升至50×103 / L以上,在上述两个研究中,使用艾曲波帕治疗ITP的实验组患者的出血风险均相对低于对照组。
依据国内外一系列临床研究表明,无论短期或者长期治疗ITP,艾曲波帕都能明显增加血小板计数,有效控制出血症状,减少或者中断伴随的ITP治疗,并且具有良好的耐受性,是ITP患者治疗的新希望。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027