鲁索替尼效果怎么样

鲁索替尼（芦可替尼）是一种口服的激酶抑制剂，是作用于蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂。2011年11月，鲁索替尼获FDA批准用于骨髓纤维化的治疗，该药也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物。鲁索替尼（芦可替尼）使用人群为中间或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。今天咱们就来详细了解一下鲁索替尼效果怎么样？

COMFORT-I 和 COMFORT-II两个试验用于评估鲁索替尼（芦可替尼）在MF（原发性MF、真性MF或原发性血小板增多症后的MF）患者中的效果。试验结果显示，无论是否存在JAK2V617F突变或疾病亚型，鲁索替尼组患者的脾脏体积较基线水平明显减少35%以上。两组在24周、48周时达到35%以上脾脏缩小比例分别为41.9%和28.5%。

无论是否有JAK2V617F突变，鲁索替尼（芦可替尼）的效果不受影响。为期3年的随访数据显示，鲁索替尼能显著维持脾脏缩小的效果。与安慰剂相比，鲁索替尼能快速并显著改善症状，症状总分改善＞50%的患者比例分别为46%VS 5%。3年的随访数据显示，与安慰剂相比，鲁索替尼能显著的、快速的、持久的改善患者生存质量（QoL）。

一项旨在比较鲁索替尼（芦可替尼）及安慰剂对原发性MF、 真性红细胞增多症 MF 和原发性血小板增多症后 MF 的疗效和安全性的多中心、 随机、 双盲、 安慰剂对照临床试验( n = 309) ， 研究人员将中危-2 或高危 MF 患者随机分为两组， 一组接受鲁索替尼（芦可替尼）15 ～ 20 mg， bid( n = 155) ， 另一组接受安慰剂， bid( n = 154) 。首要终点是 24 周后脾脏体积( 通过磁共振成像的方法评估) 较基线减少≥35% 患者的比例，次要终点是 MFSAF v2．0 总症状评分较基线下降 50% 以上的患者比例。结果显示 24 周后治疗组41．9% 的患者脾脏体积较基线减少 35% 以上， 而安慰剂组仅为 0．7% ( P < 0．000 1) 。MFSAF v2．0 总症状评分较基线下降 50% 以上患者比例， 治疗组为45．9% ，而安慰剂组为 5．3% ( P < 0．000 1)。

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