雷利度胺治疗骨髓异常综合症的效果如何？

骨髓增生异常综合征( MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。雷利度胺（来那度胺,瑞复美）主要用于具有５ｑ缺失细胞遗传学异常的骨髓增生异常综合征所致的输血依赖性贫血患者的治疗。

雷利度胺治疗骨髓异常综合症的效果如何？

对于MDS-5q综合症（其一类型）雷利度胺治疗能取得细胞遗传学缓解，一组临床二期试验纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危1的MDS患者。平均起效时间为4.6周。112例中有67%患者脱离输血。85例可评价细胞遗传学疗效者中，38例中有45%取得完全细胞遗传学缓解。虽然治疗有效率可观，但主要的毒副作用是比较严重的，主要体现在中性粒细胞减少和血小板减少，发生的几率分别为55和44%，需要停药和应用支持维持治疗，这可能影响到病情的走向。另外，其疗效持续中位时间为2年。

同样是临床二期的数据，雷利度胺（来那度胺,瑞复美）对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。试验共纳入病例214例，56例中有26%病人脱离输血。平均起效时间为4.8周。疗效维持时间平均为41周。各方面数据评估有效率为43%。主要毒副作用还是中性粒细胞减少与血小板减少问题。

由以上临床试验，可以看出雷利度胺（来那度胺,瑞复美）治疗骨髓异常综合症的效果显著。